Детские болезни
Генная терапия поможет слепым детям
Американские ученые начали использовать генную терапию для лечения наследственной слепоты. Речь идет о редком генетическом расстройстве зрения, которое случается у одного из 80 тысяч человек, и составляет 10% от всех тяжелых расстройств зрения у детей. Генная терапия поможет слепым детямАмериканские врачи успешно приступили к лечению 12 пациентов с редким генетическим расстройством зрения. Им уже удалось улучшить зрение самых маленьких своих пациентов. Исследование отталкивается от работы, выполненной докторами из Великобритании, которые сосредоточились на врождённом амаврозе Лебера (ВАЛ), расстройстве, вызывающем постоянное падение зрения вплоть до полной слепоты к тому моменту, когда пациент достигает двадцатилетнего возраста. Это заболевание возникает, когда мутировавший ген RPE65 останавливает работу слоя клеток позади глаза. Оно поражает приблизительно одного из 80 тысяч человек. У 10% детей с серьезными проблемами со зрением – именно это расстройство. Новое исследование, проведенное в Университете Пенсильвании, США, прошло с участием пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, каждый из которых обладал генетическим материалом, нуждающемся в коррекции. Все пациенты отреагировали на терапию положительно. У испытуемых наблюдались заметные улучшения зрения, включая стократное увеличение пупиллярного ответа на свет (сужение зрачка на свету). Самые значительные улучшения произошли у юных участников проекта. Глаза девятилетнего Кори Хааса (Corey Haas) развили уровень чувствительности к свету, соответствующий уровню здорового сверстника, а другие дети стали видеть достаточно хорошо для того, чтобы ходить без посторонней помощи. Хотя пациенты так и не обрели нормальное зрение, половина из них (6 из 12) поправились настолько, что их уже нельзя назвать слепыми с юридической точки зрения. «Улучшение зрения, отмеченное у детей, подтверждает гипотезу, что это заболевание поддается лечению до того, как начала прогрессировать дегенерация сетчатки», - считает автор исследования профессор Жан Беннетт (Jean Bennett). Генная терапия при лечении зрения уже была успешно применена командой британских ученых. Впервые такую операцию сделали в 2007 году, а год назад ее провели еще троим пациентам, состояние одного из которых значительно улучшилось. Однако чтобы максимизировать пользу генной терапии и понять, как она может быть превращена в эффективное лечение ряда дегенеративных заболеваний глаза, потребуются дополнительные исследования.
Читайте также
В остром периоде вирусных диарей у 80% детей выявляется дефицит интерферонов, что указывает на недостаточность противовирусного иммунитета. Вследствие этого в исходе заболевания возможны...
В условиях надвигающегося пика аллергического сезона необходимо остановиться на наиболее распространенной и актуальной в этот период патологии – аллергическом рините (АР). АР – заболевание, возникающее...
Острые респираторные вирусные инфекции (ОРВИ) являются наиболее массовыми заболеваниями, на их долю приходится до 90% всей инфекционной патологии. Наибольшую эпидемическую значимость представляют вирусы...
В статье рассмотрены причины возникновения кашля у детей, обоснованы подходы к фитотерапии кашлевого синдрома...
До сих пор остается много открытых вопросов по поводу атопической экземы.
Интервью с проф., доктором медицинских наук Йоханнесом Рингом (Johannes Ring), директором отделения дерматологии и аллергологии Бидерштайна Мюнхенского Университета...
Достижение функционального и косметического эффектов – два краеугольных камня, на которых строится реконструктивная хирургия врожденных пороков черепа и лица. Но если функциональный эффект во многом зависит от совершенства хирургической техники, то косметический результат – заложник биологических особенностей организма пациента...
В обзоре литературы представлены современные данные о результатах использования пимекролимуса (1 /о крем) — топического ингибитора кальциневрина. Показаны его высокие эффективность и безопасность при атопическом дерматите...
Введение
Исходя из современных представлений о патогенезе миастении можно сказать, что это тяжелое нейромышечное заболевание, характеризующееся патологическим истощением произвольной мускулатуры [2]...
Ключевые слова: летальность, дети, соматическая патология
Данные литературы относительно летальности среди детей по причине соматической патологии с разных медико-географических районов изобилуют сведениями, подтверждающими их определенное значение [2,4,5,7-11]...
Ключевые слова: летальность, дети
В литературе данные о заболеваемости и летальности среди детей в том числе и в РА [1] по причине соматической патологии весьма разнообразные, что, по-видимому, связано с разным уровнем развития здравоохранения...
Ключевые слова: гидроцефалия, компьютерная томография (КТ), нейросонография, магнитно-резонансная томография (МРТ), обращаемость, ликворосодержащие полости, формы гидроцефалии
На протяжении многих десятилетий проблема диагностики и лечения гидроцефалии привлекала к себе пристальное внимание неврологов, нейрохирургов, педиатров. Впервые гидроцефалию описал Гиппократ...
Ключевые слова: врожденный пилоростеноз, рвота
Врожденный пилоростеноз – генетически обусловленное заболевание, причиной которого является перерождение мышечного слоя пилорического отдела, его утолщение, что связано с нарушением иннервации...
В современном обществе проблема детского и подросткового трав-матизма имеет важное научно-практическое значение, требующее особого внимания соответствующих государственных структур и специалистов [1,2, 3,6]...
Kлючевые слова: мезиальная окклюзия, височно-нижнечелюстнoй сустав
Изучением морфологического состояния зубо-челюстной системы у пациентов с мезиальной окклюзией в различные возрастные периоды занимались многие авторы [1-14]...
Ключевые слова: ахиллопластика, конская стопа, косолапость, контрактура, детский цере-бральный паралич
Перерезка ахиллова сухожилия ахиллопластика является одной из основных компонентов операции коррекции косолапости и конской стопы у детей. Несмотря на то...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе